Η θετική γνωμοδότηση του EMA και συγκεκριμένα της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το Rasonque θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία αναμένεται να επισπεύσει τη λήψη απόφασης σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το συγκεκριμένο φάρμακο σε επίπεδο Ευρωπαϊκής Ένωσης.
Ο EMA επισημαίνει σε ανακοίνωσή του ότι «μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψιν τον ενδεχόμενο ρόλο ή τη χρήση του συγκεκριμένου φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας».
Υπενθυμίζεται ότι, το Rasonque (daraxonrasib), είναι μία θεραπεία που χορηγείται από το στόμα σε ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος (καρκίνο του παγκρέατος που έχει εξαπλωθεί), οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία.
Στην ανακοίνωση του EMA τονίζεται ότι «οι ασθενείς με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, των οποίων η νόσος επιδεινώθηκε μετά από προηγούμενη θεραπεία, έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και δυσμενή πρόγνωση. Δεδομένης της σοβαρότητας της νόσου, καθώς και της περιορισμένης αποτελεσματικότητας και της σημαντικής τοξικότητας της καθιερωμένης χημειοθεραπείας, υπάρχει ανάγκη για καλύτερες θεραπευτικές επιλογές για αυτούς τους ασθενείς».
Η σύσταση του EMA έπεται μιας αξιολόγησης των δεδομένων για το Rasonque, η οποία πραγματοποιήθηκε σε στάδια. Το φάρμακο είχε εντοπιστεί, στο πλαίσιο του έργου «Cancer Medicines Pathfinder» του EMA, ως σκεύασμα υψηλής προτεραιότητας που θα μπορούσε να καλύψει αυτή την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
«Η σταδιακή αξιολόγηση επέτρεψε στην CHMP να ξεκινήσει την εξέταση αρκετούς μήνες πριν από την αναμενόμενη υποβολή της πλήρους αίτησης. Κατά τη διάρκεια της διαδικασίας, η οποία ξεκίνησε στις αρχές Ιουλίου 2026, η CHMP αξιολόγησε τα δεδομένα (ποιότητας, μη κλινικά και κλινικά) ανά στάδια, καθώς αυτά υποβάλλονταν από την εταιρεία.
Η προσέγγιση αυτή μείωσε τον χρόνο αξιολόγησης σε λιγότερο από 150 ημέρες, διατηρώντας παράλληλα τα πρότυπα ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Συγκριτικά, μια τυπική διαδικασία αξιολόγησης μπορεί να διαρκέσει έως και 210 ημέρες (ενεργός χρόνος αξιολόγησης) και συνήθως απαιτεί περίπου ένα έτος συνολικά, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου που χρειάζεται η εταιρεία για να απαντήσει σε ερωτήματα.
Τα διδάγματα που αντλήθηκαν από τη σταδιακή αξιολόγηση του Rasonque θα συμβάλουν στην εφαρμογή και την ενίσχυση της χρήσης τέτοιων διαδικασιών στο πλαίσιο της νέας φαρμακευτικής νομοθεσίας της ΕΕ. Υπό αυτό το πρίσμα, η σταδιακή αξιολόγηση αποτελεί ένα εργαλείο που επιτρέπει μια πιο ευέλικτη και απλουστευμένη διαδικασία αξιολόγησης φαρμάκων, οδηγώντας τελικά σε ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε ελπιδοφόρες θεραπείες», σημειώνει ο EMA.
Τι είναι το Rasonque
Η δραστική ουσία του Rasonque, η daraxonrasib, είναι ένας αναστολέας του RAS. Οι πρωτεΐνες RAS εμπλέκονται στην ανάπτυξη και την επιβίωση των κυττάρων. Στο αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, μεταλλάξεις στο γονίδιο RAS προκαλούν τη μόνιμη ενεργοποίηση αυτών των πρωτεϊνών, οδηγώντας σε ανεξέλεγκτη ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων. Η daraxonrasib δρα συνδεόμενη με μια πρωτεΐνη που ονομάζεται κυκλοφιλλίνη Α (cyclophilin A), σχηματίζοντας ένα σύμπλοκο το οποίο προσδένεται στις πρωτεΐνες RAS, αναστέλλοντας τη δράση τους. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα την εξόντωση των καρκινικών κυττάρων και την επιβράδυνση της ανάπτυξης του καρκίνου.
Το Rasonque εξετάστηκε σε μια ανοιχτή, πολυεθνική μελέτη φάσης 3, στην οποία συμμετείχαν 500 ασθενείς με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, των οποίων η νόσος είχε επιδεινωθεί μετά από προηγούμενη συστηματική (σε όλο το σώμα) θεραπεία. Από αυτούς τους ασθενείς, το 92% παρουσίαζε επιβεβαιωμένη μετάλλαξη RAS G12, κατηγορία που περιλαμβάνει τις συχνότερες μεταλλάξεις του RAS που σχετίζονται με τη συγκεκριμένη νόσο.
Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Rasonque είχαν διάμεση επιβίωση 12,4 μηνών, έναντι 6,7 μηνών για τους ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία. Επιπλέον, το διάμεσο χρονικό διάστημα κατά το οποίο οι ασθενείς έζησαν χωρίς επιδείνωση της νόσου ήταν 7,2 μήνες με το Rasonque, έναντι 3,6 μηνών με τη χημειοθεραπεία.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το Rasonque ήταν διάρροια, εξάνθημα, στοματίτιδα (φλεγμονή του βλεννογόνου του στόματος), ναυτία και έμετος.
