Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε φάρμακο της Sanofi για τη θεραπεία ενός τύπου αιματολογικής διαταραχής.
Τα παραπάνω ανακοίνωσε η Sanofi την περασμένη εβδομάδα, σύμφωνα με το Reuters. Η έγκριση βοηθά την ευρύτερη προσπάθεια της εταιρείας να εδραιωθεί περαιτέρω στον τομέα των σπάνιων ασθενειών και των ανοσολογικών φαρμάκων, καθώς επιδιώκει να αναπτύξει και άλλα φάρμακα, πέρα από την κορυφαία σε πωλήσεις θεραπεία για το έκζεμα, το Dupixent, για το οποίο συνεργάζεται με την Regeneron Pharmaceuticals.
Η Sanofi απέκτησε πρόσβαση στο φάρμακο rilzabrutinib – το οποίο λαμβάνεται από το στόμα - μέσω της συμφωνίας της με την Principia Biopharma το 2020.
Οι αναλυτές της Leerink αναμένουν ότι η θεραπεία θα φέρει μέγιστες πωλήσεις ύψους 2 έως 5 δισεκατομμυρίων δολαρίων. Το rilzabrutinib, που θα πωλείται με την εμπορική ονομασία Wayrilz, έλαβε έγκριση για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με την πάθηση που είναι γνωστή ως επίμονη ή χρόνια αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) και οι οποίοι έχουν σταματήσει να ανταποκρίνονται σε προηγούμενες θεραπείες.
Η Sanofi σχεδιάζει να διαθέσει το φάρμακο σε ασθενείς στις ΗΠΑ εντός του Σεπτεμβρίου. Η φαρμακευτική εταιρεία έχει ορίσει τιμή καταλόγου 17.500 δολαρίων για την μηνιαία προμήθεια της θεραπείας, αλλά το πραγματικό κόστος για τους ασθενείς θα διαφέρει ανάλογα με τα ασφαλιστικά τους προγράμματα.
Τι είναι η επίμονη ή χρόνια αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP)
Πρόκειται για μια σπάνια αιματολογική διαταραχή στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει κατά λάθος τα αιμοπετάλια, τα οποία βοηθούν στην πήξη του αίματος μετά από έναν τραυματισμό.
Οι ασθενείς με αυτή την πάθηση συχνά έχουν επικίνδυνα χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων — συνήθως κάτω από 100.000 ανά μικρολίτρο, σε σύγκριση με το φυσιολογικό εύρος των 150.000 έως 400.000 — αυξάνοντας τον κίνδυνο σοβαρής αιμορραγίας, συμπεριλαμβανομένων δυνητικά θανατηφόρων εγκεφαλικών αιμορραγιών.
Άλλα συνηθισμένα συμπτώματα περιλαμβάνουν την κόπωση και τους μυϊκούς πόνους, ενώ τα άτομα με αυτή την πάθηση κάνουν εύκολα μώλωπες.
