Μια νέα θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ έδωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα, επιβραδύνοντας τη γνωστική έκπτωση και μειώνοντας σημαντικά την πρωτεΐνη ταυ στον εγκέφαλο των ασθενών σε κλινική δοκιμή φάσης 2.

Πρόκειται για το φάρμακο diranersen, μια πειραματική θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να περιορίζει την παραγωγή της πρωτεΐνης ταυ, η συσσώρευση της οποίας αποτελεί ένα από τα βασικά χαρακτηριστικά της νόσου Αλτσχάιμερ.

Στην παγκόσμια μελέτη CELIA συμμετείχαν 416 άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ σε αρχικό στάδιο. Μέσα σε διάστημα 18 μηνών, το φάρμακο παρουσίασε σταθερό κλινικό όφελος σε όλες τις δόσεις που εξετάστηκαν.

Τα καλύτερα αποτελέσματα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο καταγράφηκαν με τη δόση των 60 mg. Η συγκεκριμένη δόση επιβράδυνε τη γνωστική έκπτωση, με βάση διαφορετικές μεθόδους αξιολόγησης της εξέλιξης της νόσου, κατά:

• 42% στην Κλίμακα Αξιολόγησης της Νόσου Αλτσχάιμερ, Γνωστική Υποκλίμακα.
• 50% στη Σύντομη Εξέταση Νοητικής Κατάστασης.
• 26% στην Κλίμακα Κλινικής Αξιολόγησης της Άνοιας, Άθροισμα Επιμέρους Πεδίων, η οποία αξιολογεί συνολικά τη γνωστική λειτουργία και την ικανότητα εκτέλεσης καθημερινών δραστηριοτήτων.

Η Cath Mummery, νευρολόγος και σύμβουλος στο University College London Hospitals, ανέφερε σχετικά:

«Τα δεδομένα της μελέτης παρέχουν μερικά από τα σαφέστερα στοιχεία που διαθέτουμε ότι η μείωση της παθολογικής συσσώρευσης της πρωτεΐνης ταυ μπορεί να προσφέρει ουσιαστικό κλινικό όφελος. Ο βαθμός μείωσης της ταυ και το όφελος στη γνωστική λειτουργία που παρατηρήθηκαν συγκαταλέγονται στα πιο ισχυρά αποτελέσματα που έχουν αναφερθεί μέχρι σήμερα στην ανάπτυξη φαρμάκων για τη νόσο Αλτσχάιμερ και δικαιολογούν τη μετάβαση του diranersen σε μελέτη φάσης 3».

Η μελέτη έδειξε επίσης ότι το diranersen μείωσε κατά 50% έως 65% τα συνολικά επίπεδα της πρωτεΐνης ταυ στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό. Πρόκειται για την πρώτη θεραπεία που στοχεύει την ταυ και η οποία, στο πλαίσιο μελέτης φάσης 2, πέτυχε μείωση τόσο της ταυ στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό όσο και της παθολογικής συσσώρευσής της στον εγκέφαλο, όπως αυτή καταγράφηκε με απεικόνιση PET.

Η θεραπεία ήταν γενικά καλά ανεκτή και οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν ήπιες ή μέτριες. Περισσότερο από το 90% των συμμετεχόντων που ολοκλήρωσαν την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο φάση επέλεξαν να συνεχίσουν στη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης.

Τα ευρήματα από την κλινική δοκιμή φάσης 2, παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της Ένωσης Αλτσχάιμερ (AAIC) 2026. Η εταιρεία σχεδιάζει πλέον να προχωρήσει στη δοκιμή του πειραματικού φαρμάκου diranersen σε μελέτη φάσης 3.

Η Biogen ανέφερε ότι περισσότερες αναλύσεις από τη CELIA και τη μελέτη επέκτασης, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη, θα παρουσιαστούν σε επόμενα επιστημονικά συνέδρια, καθώς συνεχίζεται η ανάπτυξη του diranersen.