Ο FDA ανακοίνωσε πρόσφατα, ότι ενέκρινε ένα νέο φάρμακο της Vera Therapeutics για τη θεραπεία ασθενών με μια δυνητικά απειλητική για τη ζωή νεφρική νόσο.

Το φάρμακο Trutakna είναι μια αυτοχορηγούμενη ενέσιμη θεραπεία που έχει εγκριθεί για ασθενείς με νεφροπάθεια ανοσοσφαιρίνης Α, γνωστή και ως νόσος του Berger. Πρόκειται για μία αυτοάνοση νεφρική νόσο. Προκαλείται όταν παθολογικές πρωτεΐνες IgA συσσωρεύονται στα μικρά φίλτρα των νεφρών (σπειράματα), προκαλώντας φλεγμονή. Η νόσο μπορεί τελικά να οδηγήσει σε ανεπάρκεια του οργάνου.

Το Trutakna είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που στοχεύει τις πρωτεΐνες BAFF και APRIL του ανοσοποιητικού συστήματος, οι οποίες εμπλέκονται στην παραγωγή αντισωμάτων που προκαλούν ασθένειες στη νεφροπάθεια IgA και σε άλλες αυτοάνοσες διαταραχές.

Η Vera δήλωσε – όπως μεταδίδει το Reuetrs – ότι ενώ το φάρμακο κυκλοφόρησε αμέσως μετά την έγκρισή του και οι γιατροί «μπορούν να αρχίσουν να το συνταγογραφούν αμέσως», οι ασθενείς θα το λάβουν «σε 3-4 εβδομάδες, όταν θα είναι διαθέσιμο για διανομή».

Ο Εμπορικός Διευθυντής Matt Skelton τόνισε ότι το κόστος χονδρικής απόκτησης του Trutakna για τέσσερις δόσεις ή μια προμήθεια 28 ημερών είναι 32.700 δολάρια ή 425.000 δολάρια ετησίως. Η ταχεία έγκριση βασίζεται σε μια μελέτη τελικού σταδίου στην οποία το φάρμακο μείωσε τα επίπεδα πρωτεΐνης στα ούρα κατά 42% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο μετά από 36 εβδομάδες θεραπείας. Οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν μείωση 46% από την αρχική τιμή.

Η κλινική δοκιμή συνεχίζει να αξιολογεί την επίδραση του φαρμάκου στη νεφρική λειτουργία, η οποία μετράται με βάση τον εκτιμώμενο ρυθμό σπειραματικής διήθησης (eGFR), με τα δεδομένα να αναμένονται πλέον στο τρίτο τρίμηνο του 2026.