Το σκεύασμα Ultomiris (ravulizumab) της Alexion, του τμήματος σπάνιων παθήσεων της AstraZeneca, έλαβε έγκριση στις ΗΠΑ για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε ενήλικες με νεφροπάθεια IgAN, οι οποίοι διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου.
Η συγκεκριμένη ένδειξη εγκρίθηκε μέσω της διαδικασίας ταχείας έγκρισης (accelerated approval), με βάση τη μείωση της πρωτεϊνουρίας. Δεν έχει τεκμηριωθεί εάν το Ultomiris επιβραδύνει την έκπτωση της νεφρικής λειτουργίας σε ασθενείς με IgAN. Η διατήρηση της έγκρισης για τη συγκεκριμένη ένδειξη ενδέχεται να εξαρτάται από την επιβεβαίωση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους στο πλαίσιο της εν εξελίξει κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ «I CAN», η οποία αξιολογεί το Ultomiris σε ενήλικες με IgAN που διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου. Η μελέτη βρίσκεται σε εξέλιξη και θα αξιολογήσει το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, δηλαδή τη μεταβολή –σε σχέση με την τιμή αναφοράς– του εκτιμώμενου ρυθμού σπειραματικής διήθησης (eGFR) στην 106η εβδομάδα, με τα δεδομένα να προορίζονται για τη στήριξη της χορήγησης πλήρους (παραδοσιακής) έγκρισης από τον FDA.
Η έγκριση δόθηκε κατόπιν διαδικασίας «προτεραιότητας στην αξιολόγηση» (Priority Review) από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), βασιζόμενη σε θετικά αποτελέσματα από μια προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης I CAN. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Ultomiris επέφερε μείωση της πρωτεϊνουρίας κατά 43,4% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (placebo) στις 34 εβδομάδες. Το Ultomiris χορηγείται ενδοφλεβίως ανά οκτώ εβδομάδες σε ενήλικες (με βάση το σωματικό βάρος), έπειτα από τη χορήγηση μιας δόσης έναρξης.
Ο Richard Lafayette, MD, Καθηγητής Ιατρικής (Νεφρολογία) στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Stanford, Ιδρυτής και Διευθυντής του Κέντρου Σπειραματικών Παθήσεων του Stanford και συμπρόεδρος της εξωτερικής επιστημονικής επιτροπής της κλινικής μελέτης I CAN, δήλωσε: «Για πολλούς ανθρώπους που ζουν με IgAN (νεφροπάθεια IgA), η εμμένουσα πρωτεϊνουρία παραμένει μια σημαντική πρόκληση παρά τις διαθέσιμες θεραπείες, υποδηλώνοντας συνεχιζόμενη νεφρική βλάβη και αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης της νόσου. Με την έγκριση του Ultomiris, οι ιατροί διαθέτουν πλέον έναν αναστολέα του C5, ο οποίος επιτυγχάνει παρατεταμένη αναστολή του τελικού σταδίου του συμπληρώματος, στοχεύοντας σε έναν βασικό παράγοντα της νεφρικής φλεγμονής, ώστε να μειωθεί ουσιαστικά η πρωτεϊνουρία σε ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξελισσόμενη νόσο».
Να σημειωθεί ότι, το Ultomiris έχει επίσης εγκριθεί στις ΗΠΑ, την ΕΕ, την Ιαπωνία και άλλες χώρες για τη θεραπεία ορισμένων ενηλίκων και παιδιών με άτυπο αιμολυτικό ουραιμικό σύνδρομο (aHUS).
