Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε χθες τη γονιδιακή θεραπεία της Abeona Therapeutics για μια σπάνια δερματική διαταραχή.

Η γονιδιακή θεραπεία, που ονομάζεται Zevaskyn, έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με υπολειπόμενη δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση, σύμφωνα με το Reuters.

Οι ασθενείς με τη συγκεκριμένη διαταραχή έχουν εξαιρετικά εύθραυστο δέρμα, με φουσκάλες και σχισίματα που σχηματίζουν μεγάλες πληγές σε όλο το σώμα, οι οποίες είναι δύσκολο να επουλωθούν και μπορούν να παραμείνουν ανοιχτές για χρόνια.

Η διαταραχή προκύπτει από ένα ελάττωμα στο γονίδιο COL7A1, το οποίο εμποδίζει την παραγωγή ενός κρίσιμου τύπου κολλαγόνου που είναι υπεύθυνο για την αγκύρωση των ανώτερων και κατώτερων στρωμάτων του δέρματος. Η τρέχουσα τυπική θεραπεία φροντίδας είναι η καθημερινή φροντίδα τραυμάτων και η προστατευτική επίδεση.

Η θεραπεία αναμένεται να είναι διαθέσιμη το τρίτο τρίμηνο του 2025 σε συγκεκριμένα κέντρα θεραπείας και η τιμή καταλόγου θα είναι 3,1 εκατομμύρια δολάρια, δήλωσε η Abeona. Η εταιρεία αναμένει ότι 10 έως 14 ασθενείς θα υποβληθούν σε θεραπεία με Zevaskyn φέτος.

Το Zevaskyn, χημικά γνωστό ως pz-cel, λειτουργεί προσθέτοντας υγιή γονίδια COL7A1 στα κύτταρα του δέρματος του ασθενούς και μεταμοσχεύοντάς τα πίσω στον ασθενή μέσω δερματικού μοσχεύματος για την επούλωση των μεγάλων και χρόνιων τραυμάτων.

Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε δεδομένα από μελέτες πρώιμου έως μεσαίου και τελικού σταδίου, στις οποίες η θεραπεία έδειξε σημαντική επούλωση τραυμάτων και μείωση του πόνου μετά από τη θεραπεία.