Η Novo Nordisk ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έδωσε την έγκρισή του για τη διευρυμένη χρήση του Alhemo σε ασθενείς με αιμορροφιλία.
Πιο συγκεκριμένα, ο FDA έδωσε το «πράσινο φως» για τη χρήση της ένεσης Alhemo® (concizumab-mtci) μία φορά την ημέρα με στόχο την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α ή Β (HA/HB) χωρίς αναστολείς.
Η νέα απόφαση επεκτείνει ουσιαστικά την έγκριση του Δεκεμβρίου 2024 για την HA/HB με αναστολείς. Επί του παρόντος, πολλές θεραπείες για την HA/HB χωρίς αναστολείς χορηγούνται μέσω ενδοφλέβιων εγχύσεων.
Με την νέα έγκριση, το Alhemo® προσφέρει πλέον μια επιλογή θεραπείας με υποδόρια ένεση για αυτόν τον πληθυσμό. «Η έγκριση από τον FDA μιας διευρυμένης ένδειξης για το Alhemo® σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα για άτομα με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς που αναζητούν μια νέα επιλογή θεραπείας προφύλαξης», δήλωσε η Anna Windle, PhD, Ανώτερη Αντιπρόεδρος Κλινικής Ανάπτυξης, Ιατρικών & Ρυθμιστικών Υποθέσεων της Novo Nordisk.
«Βασιζόμενοι στην αρχική ένδειξη του Alhemo® για άτομα με αιμορροφιλία με αναστολείς, έχουμε πλέον μια ιδιαίτερα σημαντική εξέλιξη στην αιμορροφιλία Β, όπου εξακολουθούν να υπάρχουν προκλήσεις παρά τις προηγμένες επιλογές θεραπείας. Η Novo Nordisk συνεχίζει την 35ετή και πλέον παράδοσή της στις σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές, ώστε να συνεχίσει να βοηθά στην αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων αναγκών αυτής της κοινότητας», πρόσθεσε.
Το Alhemo® έχει σχεδιαστεί για να μπλοκάρει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται αναστολέας της οδού του ιστικού παράγοντα (TFPI), η οποία εμποδίζει την πήξη του αίματος. Αναστέλλοντας τον TFPI, το Alhemo® βελτιώνει την παραγωγή θρομβίνης, η οποία βοηθά στην πήξη του αίματος και στην πρόληψη της αιμορραγίας, όταν οι παράγοντες πήξης VIII και IX απουσιάζουν ή είναι ανεπαρκείς, ανεξάρτητα από την κατάσταση του αναστολέα.
«Για τα άτομα που ζουν με αιμορροφιλία, είναι σημαντικό να παρακολουθούν συνεχώς και να συζητούν τον έλεγχο της αιμορραγίας με τον γιατρό τους», δήλωσε η Allison P. Wheeler, MD, Επιστημονική Διευθύντρια του Κέντρου Αιμορραγικών Διαταραχών της Ουάσινγκτον, Σιάτλ.
«Με τη νέα έγκριση του Alhemo® για την αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς, περισσότεροι άνθρωποι που ζουν με αυτές τις σπάνιες αιματολογικές διαταραχές έχουν πλέον μια καθημερινή επιλογή προφύλαξης που μπορεί να βοηθήσει στη μείωση των ποσοστών αιμορραγίας τους», κατέληξε.
