Ένα νέο χάπι για την αντιμετώπιση της άνοιας φαίνεται να δίνει ενθαρρυντικά «πρώτα αποτελέσματα» σε κλινικές δοκιμές πρώιμου σταδίου, σύμφωνα με πρόσφατη ανακοίνωση.
Η θεραπεία, που ονομάζεται VES001 και αναπτύχθηκε από την εταιρεία Vesper Bio, έχει σχεδιαστεί για τη μετωποκροταφική άνοια (FTD), τον πιο συχνό τύπο άνοιας σε άτομα κάτω των 60 ετών.
Στην πιλοτική δοκιμή ασφάλειας δύο φάσεων, η οποία πραγματοποιήθηκε σε δύο ιατρικά κέντρα στην Ολλανδία και στο Ηνωμένο Βασίλειο, το νέο φάρμακο χορηγήθηκε σε άτομα χωρίς σημάδια μετωποκροταφικής άνοιας, ανάμεσά τους και 6 εθελοντές με αυξημένο γενετικό κίνδυνο για την πάθηση.
Σε αυτούς τους συμμετέχοντες, η καθημερινή λήψη του φαρμάκου αύξησε τα επίπεδα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται προγρλανουλίνη (η οποία συνήθως λείπει σε άτομα με μετωποκροταφική άνοια) τόσο στο αίμα όσο και στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, κατά μέσο όρο πάνω από 95% σε σχέση με τις αρχικές τιμές στην αρχή της τρίμηνης δοκιμής.
Καθώς δεν αναφέρθηκαν σοβαρές παρενέργειες, το φάρμακο φαίνεται να έχει ξεπεράσει το πρώτο μεγάλο εμπόδιο ασφάλειας, μετά από χρόνια ερευνών που στόχευαν στην αντιμετώπιση της έλλειψης προγρλανουλίνης στον εγκέφαλο.
«Αυτό σημαίνει ότι έχουμε πλέον ελπίδα για μια θεραπεία που θα μπορούσε να αποτρέψει την εμφάνιση αυτής της μορφής άνοιας σε άτομα με γενετικό κίνδυνο, αλλάζοντας ουσιαστικά την πορεία των θεραπειών για την άνοια στο μέλλον», εξήγησε ο Anders Nykjær, επικεφαλής επιστημονικός σύμβουλος της Vesper Bio και ιατρικός βιοχημικός στο Δανικό Ινστιτούτο Μεταφραστικής Νευροεπιστήμης του Πανεπιστημίου Aarhus στη Δανία.
Οι ερευνητές δεν έχουν δημοσιοποιήσει αναλυτικά δεδομένα πέρα από τα βασικά αποτελέσματα που περιλαμβάνονταν στην ανακοίνωση της εταιρείας, ενώ τα ευρήματα θα χρειαστεί να αξιολογηθούν μέσω επιστημονικής δημοσίευσης (μπορείτε να δείτε τη σχετική ανακοίνωση της εταιρείας ΕΔΩ). Παρότι τα πρώτα στοιχεία είναι ενθαρρυντικά, χρειάζεται προσοχή στην ερμηνεία τους.
Η προγρλανουλίνη παίζει βασικό ρόλο στην υγεία και τη λειτουργία των νευρώνων. Οι επιστήμονες έχουν συνδέσει μεταλλάξεις στο γονίδιο της προγρλανουλίνης (GRN) και τη συνεπακόλουθη μείωση της παραγωγής της, με βλάβες στον εγκέφαλο που προκαλούν μετωποκροταφική άνοια.
Αυτή η έλλειψη προγρλανουλίνης είναι ακριβώς ο στόχος του νέου φαρμάκου. Οι ερευνητές πιστεύουν ότι η θεραπεία θα μπορούσε να βοηθήσει τόσο άτομα με γονιδιακές μεταλλάξεις στο GRN όσο και άτομα χωρίς αυτές. Αν τα επίπεδα της προγρλανουλίνης διατηρηθούν σταθερά, θεωρητικά η FTD ίσως να μην εκδηλωθεί ποτέ.
Η δράση του φαρμάκου επικεντρώνεται στον υποδοχέα σορτιλίνης, ο οποίος απομακρύνει την προγρλανουλίνη από τον εγκέφαλο. Ο βασικός μηχανισμός της θεραπείας είναι να περιορίζει τη δράση αυτού του υποδοχέα, καθυστερώντας έτσι την απομάκρυνση της πρωτεΐνης.
«Εδώ και αρκετά χρόνια μελετούμε τον ρόλο του υποδοχέα της σορτιλίνης στη νευροεκφύλιση. Το να βλέπουμε αυτή τη γνώση να μετατρέπεται σε μια θεραπεία που δείχνει πλέον ενθαρρυντικά αποτελέσματα είναι ένα σημαντικό βήμα για τον τομέα και δείχνει πόσο καθοριστική είναι η βασική έρευνα για την ανάπτυξη νέων θεραπειών», ανέφερε ο Nykjær.
Σε άτομα με γενετική μετάλλαξη GNR, η θεραπεία φάνηκε να επαναφέρει την προγρλανουλίνη σε σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα, τόσο στο πλάσμα του αίματος όσο και στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που περιβάλλει το νευρικό σύστημα, μεταφέροντας θρεπτικά συστατικά και απομακρύνοντας άχρηστες ουσίες.
Οι ερευνητές δεν έδωσαν χρονοδιάγραμμα για το πότε η θεραπεία θα μπορούσε να διατεθεί στο κοινό, καθώς χρειάζονται επιπλέον κλινικές δοκιμές, ωστόσο μέχρι στιγμής τα δεδομένα για τη νέα θεραπεία είναι θετικά.
«Η αύξηση των επιπέδων προγρλανουλίνης σε φυσιολογικά επίπεδα σε ασυμπτωματικούς φορείς μεταλλάξεων, που γνωρίζουν ότι θα εμφανίσουν συμπτώματα τα επόμενα 10 έως 20 χρόνια, δείχνει τη μελλοντική δυνατότητα αυτής της θεραπείας να αποτρέψει πλήρως την εμφάνιση συμπτωμάτων FTD», ανέφερε ο νευρολόγος Jonathan Rohrer, εκ των συγγραφέων της μελέτης και επικεφαλής ερευνητής της δοκιμής από το Queen Square Institute of Neurology του University College London.
