Το Tezspire (tezepelumab) των AstraZeneca και Amgen έχει προταθεί για έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες (CRSwNP).
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) στήριξε τη θετική της γνώμη στα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής Φάσης III WAYPOINT, τα οποία παρουσιάστηκαν στο Κοινό Συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Αλλεργίας, Άσθματος και Ανοσολογίας (AAAAI)/Παγκόσμιου Οργανισμού Αλλεργίας (WAO) του 2025 και δημοσιεύθηκαν ταυτόχρονα στο The New England Journal of Medicine.
Στην κλινική δοκιμή WAYPOINT, το Tezspire επέδειξε σημαντική στατιστικά και κλινικά μείωση στη σοβαρότητα των ρινικών πολυπόδων. Τα δεδομένα έδειξαν επίσης ότι το Tezspire επέτρεψε σχεδόν πλήρη εξάλειψη της ανάγκης για χειρουργική επέμβαση (98%) και μείωσε σημαντικά την ανάγκη για συστηματική θεραπεία με κορτικοστεροειδή (89%) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Την ίδια στιγμή, το Koselugo (σελουμεντινίμπη), ένας από του στόματος χορηγούμενος, εκλεκτικός αναστολέας της MEK, έχει προταθεί για έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία συμπτωματικών, μη χειρουργήσιμων πλεγματοειδών νευροϊνωμάτων (PN) σε ενήλικες ασθενείς με νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1).
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) στήριξε τη θετική της γνώμη στα αποτελέσματα της KOMET, της μεγαλύτερης και μοναδικής ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο παγκόσμιας δοκιμής Φάσης III σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, τα οποία παρουσιάστηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) του 2025 και δημοσιεύθηκαν στο The Lancet.
Στην πρωτογενή ανάλυση της δοκιμής, το Koselugo έδειξε στατιστικά σημαντικό ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) 20% (n=14/71, 95% CI: 11,2, 30,9) σε σύγκριση με 5% με εικονικό φάρμακο (n=4/74, 95% CI: 1,5, 13,3; p=0,01) έως τον κύκλο 16,1.
Να σημειωθεί ότι, η NF1 είναι μια σπάνια, προοδευτική, γενετική πάθηση που συνήθως διαγιγνώσκεται στην πρώιμη παιδική ηλικία, αλλά συχνά εξελίσσεται στην ενηλικίωση, η οποία μπορεί να επηρεάσει κάθε σύστημα οργάνων.
Έως και 50% των ατόμων που ζουν με NF1 μπορεί να αναπτύξουν έναν τύπο μη κακοήθους όγκου που ονομάζεται PN και επηρεάζει τον εγκέφαλο, τον νωτιαίο μυελό και τα νεύρα. Η περιφερική νευραλγία μπορεί να εμφανιστεί αργότερα στη ζωή ενός ατόμου και μπορεί να οξυνθεί, οδηγώντας σε πόνο, παραμόρφωση και μυϊκή αδυναμία, μεταξύ άλλων εξουθενωτικών συμπτωμάτων.
