Το Koselugo (selumetinib) της AstraZeneca έλαβε έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία συμπτωματικών, μη χειρουργήσιμων πλεγματοειδών νευροϊνωμάτων (PN) σε ενήλικες ασθενείς με νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1).
Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ήρθε σε συνέχεια της θετικής γνωμάτευσης της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) και βασίζεται στα αποτελέσματα της KOMET, της μεγαλύτερης και μοναδικής ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο παγκόσμιας δοκιμής Φάσης III. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν επίσης στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) του 2025 και δημοσιεύθηκαν στο The Lancet.
Η NF1 είναι μια σπάνια, προοδευτική, γενετική πάθηση που συνήθως διαγιγνώσκεται στην πρώιμη παιδική ηλικία, αλλά συχνά εξελίσσεται στην ενηλικίωση, και μπορεί να επηρεάσει κάθε σύστημα οργάνων. Έως και 50% των ατόμων που ζουν με NF1 μπορεί να αναπτύξουν έναν τύπο μη κακοήθους όγκου που ονομάζεται PN και μπορεί να επηρεάσει τον εγκέφαλο, τον νωτιαίο μυελό και τα νεύρα.
Αυτοί οι μη κακοήθεις όγκοι μπορεί να εμφανιστούν αργότερα στη ζωή ενός ατόμου. Μπορούν επίσης να μεγαλώσουν σε μέγεθος, οδηγώντας σε πόνο, παραμόρφωση και μυϊκή αδυναμία, μεταξύ άλλων εξουθενωτικών συμπτωμάτων.
Ο καθηγητής Pierre Wolkenstein, MD, PhD, επικεφαλής του τμήματος Δερματολογίας στο Νοσοκομείο Henri Mondor, APHP, Πανεπιστήμιο Paris East (UPEC) και εθνικός συντονιστής ερευνητής της δοκιμής KOMET στην Ευρώπη, δήλωσε: «Η έγκριση του Koselugo για ενήλικες με NF1 PN στην Ευρώπη προσφέρει στους ασθενείς και τους γιατρούς μια ουσιαστική προσέγγιση για την κάλυψη των κενών θεραπείας πέρα από την παιδική ηλικία.
Όπως αποδείχθηκε στη δοκιμή Φάσης III KOMET, την πιο ισχυρή κλινική δοκιμή τελικού σταδίου που διεξήχθη σε αυτήν την ομάδα ασθενών μέχρι σήμερα, οι ενήλικες στους οποίους χορηγήθηκε Koselugo παρουσίασαν σημαντική μείωση του όγκου με ένα προφίλ ασφάλειας που συνάδει με την καθιερωμένη χρήση του σε παιδιατρικούς ασθενείς, επικυρώνοντας τα κλινικά οφέλη του Koselugo σε νεοδιαγνωσμένους ενήλικες».
Να σημειωθεί ότι, το Koselugo εγκρίθηκε πρόσφατα στην Ιαπωνία και σε άλλες χώρες για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με NF1.
