Η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) επικύρωσε την αίτησή της για άδεια κυκλοφορίας του repotrectinib ως επιλογή θεραπείας για το ROS1 TKI σε ενήλικες ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε προθεραπευτική αγωγή με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) με θετικό ROS1 καθώς και σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και άνω που δεν έχουν λάβει προηγουμένως TKI και έχουν υποβληθεί σε προθεραπεία με τοπικά προχωρημένους ή μεταστατικούς συμπαγείς όγκους θετικούς σε NTRK. Η αίτηση βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη δοκιμή εγγραφής Φάσης 1/2 TRIDENT-1 (ενήλικες ασθενείς με ROS1-θετικούς NSCLCor NTRK-θετικούς όγκους) και τη μελέτη CARE (παιδιατρικοί ασθενείς με NTRK-θετικούς στερεούς όγκους). Η επικύρωση της αίτησης επιβεβαιώνει ότι η υποβολή έχει ολοκληρωθεί και ξεκινά η κεντρική διαδικασία αναθεώρησης του EMA.

«Ενώ υπάρχουν ήδη TKIs για τη θεραπεία του ROS1-θετικού μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα και των θετικών NTRK-θετικών συμπαγών όγκων, εξακολουθεί να υπάρχει μεγάλη ανάγκη για νέες επιλογές που μπορεί να προσφέρουν στους ασθενείς πιο ανθεκτικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με μεταστατική νόσο εγκεφάλου και να αντιμετωπίσουν το ζήτημα της αντίστασης στη θεραπεία για ασθενείς με αυτούς τους επιθετικούς και σπάνιους όγκους», δήλωσε ο Joseph Fiore, εκτελεστικός διευθυντής, επικεφαλής παγκόσμιου προγράμματος, repotrectinib, Bristol Myers Squibb.

«Τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών με το repotrectinib υπογραμμίζουν τη δυνατότητα αυτή η θεραπεία επόμενης γενιάς να γίνει η καλύτερη επιλογή στην κατηγορία για ασθενείς με όγκους που φιλοξενούν συγχωνεύσεις ROS1 και μια νέα επιλογή για εκείνους με θετικούς στη σύντηξη όγκους NTRK, δύο ομάδες που η καθεμία συνεχίζει να αντιμετωπίζει μια υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Η σημερινή επικύρωση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων μας φέρνει ένα ακόμη βήμα πιο κοντά στον στόχο μας να κάνουμε αυτή τη νέα στοχευμένη θεραπεία διαθέσιμη στους ασθενείς στην Ευρώπη» πρόσθεσε.

Στις δοκιμές TRIDENT-1 και CARE, η ρεποτρεκτινίμπη έδειξε κλινικά σημαντικά ποσοστά ανταπόκρισης σε ασθενείς σε κοόρτες συμπαγούς όγκου θετικού για ROS1 και συμπαγούς όγκου θετικού σε NTRK. Η διάρκεια της απόκρισης ήταν ισχυρή και παρατηρήθηκαν ενδοκρανιακές αποκρίσεις και στις δύο ρυθμίσεις, καθώς και σε ασθενείς των οποίων οι όγκοι φιλοξενούν κοινές μεταλλάξεις αντίστασης. Το προφίλ ασφάλειας του repotrectinib ήταν καλά χαρακτηρισμένο και γενικά διαχειρίσιμο με συνήθεις θεραπείες τυπικής φροντίδας. Η μελέτη παραμένει σε εξέλιξη για την αξιολόγηση μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων και πρόσθετων καταληκτικών σημείων σε πληθυσμούς ασθενών με τοπικά προχωρημένους ή μεταστατικούς NSCLC θετικούς για ROS1 και τοπικά προχωρημένους ή μεταστατικούς συμπαγείς όγκους θετικούς σε NTRK.

Επιπλέον, τον Νοέμβριο του 2023 η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Augtyro™ (ρεποτρεκτινίμπη) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ΜΜΚΠ θετικό στο ROS1.