Ο FDA ενέκρινε την εκτεταμένη χρήση του φαρμάκου της Travere Therapeutics για τη θεραπεία μιας σπάνιας νεφρικής διαταραχής, σύμφωνα με το Reuters. Η έγκριση καθιστά το Sparsentan το πρώτο φάρμακο του είδους του που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της εστιακής τμηματικής σπειραματοσκλήρυνσης (FSGS), η οποία μπορεί να οδηγήσει σε πρωτεΐνη στα ούρα, πρήξιμο και νεφρική ανεπάρκεια.
Το Sparsentan προστατεύει τα νεφρικά κύτταρα μπλοκάροντας δύο βασικούς υποδοχείς, βοηθώντας στη μείωση της διαρροής πρωτεϊνών και επιβραδύνοντας την εξέλιξη της νόσου. Η απόφαση έρχεται μετά την επέκταση της ανασκόπησης από τον FDA τον Ιανουάριο για την αναζήτηση περισσότερων δεδομένων σχετικά με το κλινικό όφελος του φαρμάκου.
Το Sparsentan έχει ήδη εγκριθεί με την εμπορική ονομασία Filspari για την επιβράδυνση της μείωσης της νεφρικής λειτουργίας σε ενήλικες με νεφροπάθεια IgA, μια προοδευτική αυτοάνοση πάθηση. Η Travere δήλωσε ότι το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο για τους νεφρολόγους για άμεση συνταγογράφηση σε ασθενείς με FSGS. Το FSGS εκτιμάται ότι επηρεάζει περισσότερους από 40.000 ασθενείς στις ΗΠΑ, με παρόμοια συχνότητα εμφάνισης στην Ευρώπη, σύμφωνα με την εταιρεία.
Η Travere κοστολογεί το Filspari στα 9.900 δολάρια το μήνα για τη θεραπεία της νεφροπάθειας IgA, ή περίπου 170.000 δολάρια το χρόνο. «Πιστεύουμε ότι η τιμή θα πρέπει να είναι περίπου διπλάσια από αυτήν που χρεώνουν για το IgAN, και αυτό οφείλεται στην υψηλότερη δόση», δήλωσε ο αναλυτής της Jefferies, Maury Raycroft, στο Reuters. Οι αναλυτές της Jefferies αναμένουν ότι οι μέγιστες πωλήσεις του φαρμάκου θα φτάσουν τα 961 εκατομμύρια δολάρια έως το 2033 για την πάθηση.
Η Travere απέκτησε τα δικαιώματα του φαρμάκου από την Ligand Pharmaceuticals το 2012 βάσει συμφωνίας αδειοδότησης. Το Filspari, που εγκρίθηκε το 2023 για τη νεφροπάθεια IgA, φέρει προειδοποιήσεις σε πλαίσιο για ηπατική βλάβη και γενετικές ανωμαλίες. Η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία Novartis δοκιμάζει επίσης το φάρμακό της, atrasentan, σε μια κλινική δοκιμή μεσαίου σταδίου σε ασθενείς με FSGS. Το Filspari σημείωσε πωλήσεις 103,3 εκατομμυρίων δολαρίων στο τρίμηνο που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου.
