Ερευνητές από το πανεπιστήμιο του Northwestern δημιούργησαν μια ανανεωμένη εκδοχή ενός γνωστού χημειοθεραπευτικού φαρμάκου, το οποίο αποδείχθηκε 20.000 φορές πιο αποτελεσματικό, ενώ παράλληλα εμφάνισε και σημαντικά μειωμένες παρενέργειες.
Ειδικότερα, οι επιστήμονες εστίασαν στη 5-φθοριοουρακίλη (5-Fu), ένα από τα παλαιότερα χημειοθεραπευτικά φάρμακα, γνωστό για την περιορισμένη αποτελεσματικότητά του και τις έντονες παρενέργειες. Επειδή επιδρά τόσο στα καρκινικά όσο και στα υγιή κύτταρα, η 5-Fu μπορεί να προκαλέσει ναυτία, κόπωση και, σε σπάνιες περιπτώσεις, καρδιακές επιπλοκές.
Για να αντιμετωπίσουν αυτή τη δυσκολία, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν τα SNAs, δηλαδή σφαιρικά νανοσωματίδια που περιβάλλονται από πυκνά κελύφη DNA ή RNA. Τα κύτταρα αναγνωρίζουν αυτές τις δομές και τις απορροφούν φυσικά. Στην προκειμένη περίπτωση, η ομάδα του Mirkin ενσωμάτωσε τα μόρια της χημειοθεραπείας μέσα στις ίδιες τις αλυσίδες DNA, δημιουργώντας ένα φάρμακο που τα καρκινικά κύτταρα «τραβούν» από μόνα τους στο εσωτερικό τους.
Αφού εισέλθουν στο κύτταρο, τα ένζυμα διασπούν το DNA-κέλυφος και απελευθερώνουν το φάρμακο απευθείας μέσα στο καρκινικό κύτταρο. Αυτή η αλλαγή στη δομή μεταμόρφωσε τον τρόπο με τον οποίο η 5-Fu δρα στα κύτταρα της λευχαιμίας, αυξάνοντας εντυπωσιακά την αποτελεσματικότητά της.
Τα ευρήματα της προκλινικής μελέτης δημοσιεύθηκαν στις 29 Οκτωβρίου 2025, στο επιστημονικό περιοδικό ACS Nano.
Πώς οι επιστήμονες έκαναν το φάρμακο πιο αποτελεσματικό
Όπως εξήγησε ο Chad A. Mirkin, επικεφαλής της έρευνας, το πρόβλημα δεν οφείλεται στη δραστική ουσία, αλλά στη χαμηλή διαλυτότητά της. Λιγότερο από το 1% διαλύεται στα βιολογικά υγρά, γεγονός που σημαίνει ότι το μεγαλύτερο μέρος του φαρμάκου δεν φτάνει ποτέ στα κύτταρα-στόχους. Όταν ένα φάρμακο δεν διαλύεται επαρκώς, τείνει να συσσωρεύεται ή να παραμένει σε στερεά μορφή, καθιστώντας δύσκολη την απορρόφησή του από τον οργανισμό.
«Όλοι γνωρίζουμε ότι η χημειοθεραπεία είναι συνήθως πολύ τοξική», σημείωσε ο Mirkin. «Αυτό που πολλοί αγνοούν είναι ότι τα περισσότερα φάρμακα είναι και δύσκολα διαλυτά, οπότε πρέπει να βρούμε τρόπους να τα κάνουμε πιο υδατοδιαλυτά και να τα χορηγούμε πιο αποτελεσματικά».
Η ομάδα ανασχεδίασε τη μοριακή δομή του φαρμάκου, καθιστώντας το πολύ πιο διαλυτό, δραστικό και λιγότερο τοξικό για τον οργανισμό. Το νέο σκεύασμα βασίζεται σε σφαιρικά νουκλεϊκά οξέα , μια κατηγορία νανοδομών όπου το φάρμακο ενσωματώνεται απευθείας σε αλυσίδες DNA που περιβάλλουν μικροσκοπικές σφαίρες. Με αυτόν τον τρόπο, ένα αδύναμο και δύσκολα απορροφήσιμο χημειοθεραπευτικό μετατράπηκε σε έναν στοχευμένο αντικαρκινικό παράγοντα που δεν καταστρέφει τους υγιείς ιστούς.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα κατά της λευχαιμίας
Η νέα θεραπεία δοκιμάστηκε σε ζώα με οξεία μυελοειδή λευχαιμία, έναν ταχέως εξελισσόμενο και δύσκολα αντιμετωπίσιμο καρκίνο του αίματος. Σε σχέση με την κλασική εκδοχή της χημειοθεραπείας, το νέο φάρμακο διείσδυσε στα λευχαιμικά κύτταρα 12,5 φορές πιο αποτελεσματικά, τα κατέστρεψε έως και 20.000 φορές πιο αποδοτικά και επιβράδυνε την εξέλιξη του καρκίνου κατά 59 φορές, χωρίς να προκαλέσει καμία ανιχνεύσιμη παρενέργεια.
Η επιτυχία αυτή επιβεβαιώνει τις δυνατότητες της δομικής νανοϊατρικής, ενός πεδίου που ελέγχει με ακρίβεια τη σύσταση και τη δομή των νανοφαρμάκων ώστε να βελτιώνει τον τρόπο με τον οποίο αλληλεπιδρούν με τον ανθρώπινο οργανισμό. Ήδη επτά θεραπείες βασισμένες στα SNAs βρίσκονται σε στάδιο κλινικών δοκιμών, με τους ερευνητές να εκτιμούν ότι η μέθοδος αυτή θα μπορούσε να οδηγήσει σε νέες θεραπείες και εμβόλια για τον καρκίνο, τις λοιμώξεις, τις νευροεκφυλιστικές παθήσεις και τα αυτοάνοσα νοσήματα.
«Σε πειραματικά μοντέλα δείξαμε ότι μπορούμε να σταματήσουμε τους όγκους στην πορεία τους», εξήγησε ο Mirkin. «Αν τα αποτελέσματα αυτά επαναληφθούν και στους ανθρώπους, μιλάμε για μια εξαιρετικά ελπιδοφόρα εξέλιξη. Θα μπορούσε να σημαίνει πιο αποτελεσματική χημειοθεραπεία, καλύτερη ανταπόκριση και λιγότερες παρενέργειες. Αυτός είναι πάντα ο στόχος κάθε αντικαρκινικής θεραπείας».
Στοχευμένη δράση χωρίς βλάβη στους υγιείς ιστούς
Στα πειραματικά μοντέλα ποντικών, η νέα θεραπεία σχεδόν εξάλειψε τα λευχαιμικά κύτταρα από το αίμα και τον σπλήνα, παρατείνοντας σημαντικά τη διάρκεια ζωής των ζώων. Επειδή τα SNAs στοχεύουν αποκλειστικά τα κύτταρα του καρκίνου, οι υγιείς ιστοί έμειναν ανέπαφοι.
«Οι σημερινές χημειοθεραπείες καταστρέφουν τα πάντα στο πέρασμά τους», είπε ο Mirkin. «Σκοτώνουν μεν τα καρκινικά κύτταρα, αλλά και πολλά υγιή. Η δική μας προσέγγιση στοχεύει συγκεκριμένα τα μυελοειδή κύτταρα. Έτσι, αντί να επιβαρύνουμε ολόκληρο το σώμα, χορηγούμε υψηλότερη και πιο εστιασμένη δόση εκεί όπου χρειάζεται».
Επόμενα βήματα
Οι ερευνητές σχεδιάζουν τώρα να εφαρμόσουν την τεχνική σε μεγαλύτερη ομάδα μικρών ζώων, πριν περάσουν σε μεγαλύτερα και, στη συνέχεια, σε ανθρώπους, όταν εξασφαλιστεί η απαραίτητη χρηματοδότηση.
Σημειώνουμε ότι η συγκεκριμένη έρευνα βρίσκεται ακόμη στο προκλινικό στάδιο, δηλαδή στο αρχικό στάδιο ανάπτυξης μιας θεραπείας, όπου οι δοκιμές πραγματοποιούνται αποκλειστικά σε ζώα και όχι σε ανθρώπους. Αυτό σημαίνει ότι, προς το παρόν, οι ασθενείς δεν μπορούν να έχουν πρόσβαση στη νέα μορφή του φαρμάκου, καθώς απαιτείται πρώτα να ολοκληρωθεί ένας εκτεταμένος κύκλος ελέγχων για να διαπιστωθεί με βεβαιότητα ότι είναι ασφαλές και αποτελεσματικό. Μόνο εφόσον τα αποτελέσματα αυτών των δοκιμών αποδειχθούν θετικά, οι ερευνητές θα μπορέσουν να προχωρήσουν σε κλινικές μελέτες σε ανθρώπους.
