Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το φάρμακο της Arrowhead Pharmaceuticals για έναν τύπο γενετικής διαταραχής που προκαλεί εξαιρετικά υψηλά επίπεδα λίπους στην κυκλοφορία του αίματος. Τα παραπάνω ανακοίνωσε η εταιρεία πρόσφατα, με αποτέλεσμα οι μετοχές της να ανέβουν περισσότερο από 4%.
Η έγκριση αυτή σηματοδοτεί την κυκλοφορία του πρώτου προϊόντος της Arrowhead στην αγορά και τη δεύτερη θεραπεία που έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ για μια κληρονομική πάθηση γνωστή ως σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας.
Το ετήσιο κόστος χονδρικής του φαρμάκου, με την επωνυμία Redemplo, είναι 60.000 δολάρια, όπως δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος Christopher Anzalone στους αναλυτές σε τηλεδιάσκεψη. Το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ πριν από το τέλος του έτους, σύμφωνα με το Reuters.
Η FCS είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που προκαλείται από ελαττώματα στη λιποπρωτεϊνική λιπάση, ένα ένζυμο υπεύθυνο για τη διάσπαση των σωματιδίων λίπους, οδηγώντας σε πολύ υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα. Η διαταραχή προκαλεί συμπτώματα όπως κοιλιακό άλγος και, σε σοβαρές περιπτώσεις, οξεία παγκρεατίτιδα.
Το μηνιαίο ενέσιμο φάρμακο Tryngolza της Ionis Pharmaceuticals έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία της πάθησης. Κυκλοφόρησε τον Δεκέμβριο του 2024 και απέφερε 32 εκατομμύρια δολάρια το τρίτο τρίμηνο του 2025.
Το Redemplo, με ενέσεις μία φορά κάθε τρεις μήνες, παρέχει ένα πιο βολικό δοσολογικό σχήμα, δήλωσε ο Anzalone στο Reuters πριν από την έγκριση. Το φάρμακο χρησιμοποιεί τεχνολογία βασισμένη στο RNA για να μειώσει την παραγωγή της απολιποπρωτεΐνης C-III, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στη ρύθμιση του μεταβολισμού του λίπους.
«Πιστεύουμε ότι το φάρμακο της Arrowhead θα κατακτήσει μεγαλύτερο μερίδιο αγοράς», δήλωσε η αναλύτρια της B. Riley Securities, Madison El-Saadi, πριν από την απόφαση, προσθέτοντας ότι το Redemplo έχει καλύτερο προφίλ σε σύγκριση με το Tryngolza της Ionis.
Οι αναλυτές αναμένουν κατά μέσο όρο ότι το φάρμακο θα αποφέρει περίπου 1,4 δισεκατομμύρια δολάρια έως το 2031, σύμφωνα με στοιχεία που συγκέντρωσε η LSEG. Σε μια μελέτη τελικού σταδίου με 75 ασθενείς, το Redemplo μείωσε τα τριγλυκερίδια, ένα βασικό χαρακτηριστικό γνώρισμα της νόσου, κατά 80% και μείωσε τον κίνδυνο παγκρεατίτιδας κατά 83% έναντι του εικονικού φαρμάκου.
Η Arrowhead συνεργάστηκε με τη Sanofi ανοίγοντας νέα πορεία για το Redemplo, δίνοντας στη γαλλική φαρμακευτική εταιρεία αποκλειστικά δικαιώματα ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης του φαρμάκου στην ευρύτερη περιοχή της Κίνας.
