Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για την αιμορροφιλία Β την Παρασκευή, όπως μεταδίδει το Reuters. Πρόκειται για τη δεύτερη αυτού του είδους θεραπεία για τη σπάνια αιμορραγική διαταραχή που συνήθως απαιτεί τακτικές εγχύσεις πρωτεΐνης πήξης του αίματος.

Τα άτομα με αιμορροφιλία έχουν σφάλμα σε ένα γονίδιο, το οποίο ρυθμίζει την παραγωγή πρωτεϊνών που ονομάζονται παράγοντες πήξης, και μπορούν να προκαλέσουν ξαφνική καθώς και σοβαρή αιμορραγία μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις. Προσβάλλει κατά κύριο λόγο τους άνδρες.

Η εφάπαξ θεραπεία της Pfizer, με την επωνυμία Beqvez, έχει σχεδιαστεί για να διεγείρει την παραγωγή της πρωτεΐνης, που ονομάζεται παράγοντας IX (FIX), από τον ίδιο τον οργανισμό του ασθενούς αντί για ενδοφλέβιες εγχύσεις FIX πολλές φορές την εβδομάδα ή το μήνα.

Η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη με ιατρική συνταγή σε ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις το αμέσως επόμενο χρονικό διάστημα, δήλωσε εκπρόσωπος της εταιρείας.

Η Pfizer έχει ορίσει τιμή καταλόγου για το Beqvez στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια στις ΗΠΑ - την ίδια τιμή με την ανταγωνιστική γονιδιακή θεραπεία Hemgenix της αυστραλιανής φαρμακευτική εταιρείας CSL Ltd.

Τα χαρακτηριστικά των γονιδιακών θεραπειών

Οι γονιδιακές θεραπείες είναι συχνά ακριβές και η ανθεκτικότητα μιας θεραπείας με μία δόση παραμένει ανοιχτό ερώτημα.

Το υψηλό κόστος, τα υλικοτεχνικά ζητήματα και η προοπτική πιθανών προόδων θεραπείας έχουν μέχρι στιγμής καθυστερήσει την υιοθέτηση των πρώτων γονιδιακών θεραπειών για την αιμορροφιλία.

Ο Nigel Key, διευθυντής του Κέντρου Αιμορροφιλίας και Θρόμβωσης στο Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας είπε ότι η ζήτηση για γονιδιακές θεραπείες περιορίζεται από το «πόσο ικανοποιημένοι είναι οι ασθενείς με την τρέχουσα θεραπεία τους και αν θέλουν να δοκιμάσουν κάτι άλλο, ωστόσο δεν το κάνουν πολλοί».

Μια εφάπαξ δόση της θεραπείας της Pfizer αποδείχθηκε ότι λειτουργεί όπως και οι εγχύσεις πρωτεϊνών τυπικής φροντίδας μετά από ένα χρόνο, με την αιμορραγία να εξαλείφεται πλήρως στο 60% των ασθενών έναντι του 29% που έλαβαν εγχύσεις.

Η Pfizer είπε ότι θα συνεχίσει να παρακολουθεί τη μακροπρόθεσμη διάρκεια και την ασφάλεια της θεραπείας για 15 χρόνια.