Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ανακοίνωσε χθες ότι ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή διαταραχή του ανοσοποιητικού συστήματος.

Η θεραπεία, Waskyra, εγκρίθηκε για το σύνδρομο Wiskott-Aldrich (WAS), το οποίο αποδυναμώνει το ανοσοποιητικό σύστημα, καθιστώντας τους ασθενείς επιρρεπείς σε συχνές λοιμώξεις, αιμορραγία και μώλωπες, καθώς και σε δερματικά προβλήματα όπως το έκζεμα.

Το Waskyra, επίσης γνωστό ως etuvetidigene autotemcel, έχει σχεδιαστεί για ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω και ενήλικες με μετάλλαξη στο γονίδιο WAS.

Η έγκριση χορηγήθηκε στον ιταλικό μη κερδοσκοπικό οργανισμό Fondazione Telethon ETS. Χρησιμοποιεί τα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς, τα οποία είναι γενετικά τροποποιημένα ώστε να περιλαμβάνουν λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου WAS, δήλωσε ο FDA.

Η έγκριση βασίστηκε σε δύο ανοιχτές μελέτες και ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης συνολικά σε 27 ασθενείς, στα οποία η θεραπεία βοήθησε στη μείωση του ποσοστού σοβαρών λοιμώξεων κατά 93% τους πρώτους έξι έως 18 μήνες και της μέτριας και σοβαρής αιμορραγίας κατά 60% τους πρώτους 12 μήνες μετά τη θεραπεία, ανέφερε ο οργανισμός. Οι πιο συχνές παρενέργειες που σχετίζονται με το Waskyra περιλαμβάνουν εξάνθημα, λοίμωξη του αναπνευστικού συστήματος, έμετο και διάρροια.

«Ο FDA συνεχίζει να επιδεικνύει ευελιξία στην κανονιστική προσέγγιση για τις σπάνιες ασθένειες, λαμβάνοντας υπόψιν όλες τις διαθέσιμες πηγές δεδομένων, συμπεριλαμβανομένων, κατά περίπτωση, δεδομένων από προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης», δήλωσε ο επικεφαλής ιατρικός και επιστημονικός διευθυντής του FDA, Vinay Prasad.