Μια νέα θεραπευτική επιλογή για την αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερίνης ενέκρινε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), δίνοντας το «πράσινο φως» στο Lipfendra της Merck. Πρόκειται για ένα νέο χάπι που δρα με διαφορετικό μηχανισμό από τις στατίνες και ανήκει στην κατηγορία των αναστολέων PCSK9, φάρμακα που μέχρι σήμερα ήταν διαθέσιμα αποκλειστικά σε ενέσιμη μορφή.
Η έγκριση αφορά τη θεραπεία της υπερχοληστερολαιμίας, δηλαδή των αυξημένων επιπέδων της LDL χοληστερόλης, γνωστής και ως «κακής».
Μια νέα προσέγγιση στη μείωση της LDL χοληστερίνης
Σύμφωνα με την Αμερικανική Καρδιολογική Εταιρεία (American Heart Association), περίπου ένας στους τέσσερις ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες εμφανίζει αυξημένα επίπεδα LDL χοληστερόλης. Η υπερβολική συγκέντρωσή της στο αίμα μπορεί να οδηγήσει στη δημιουργία αθηρωματικής πλάκας στα τοιχώματα των αρτηριών, αυξάνοντας σημαντικά τον κίνδυνο εμφάνισης καρδιαγγειακών νοσημάτων και εγκεφαλικού επεισοδίου.
Το Lipfendra δρα διαφορετικά από τις στατίνες. Ενώ οι στατίνες αυξάνουν τη δραστηριότητα των υποδοχέων του ήπατος που απομακρύνουν την LDL από την κυκλοφορία του αίματος, οι αναστολείς PCSK9 εμποδίζουν την αποδόμηση αυτών των υποδοχέων, επιτρέποντάς τους να λειτουργούν για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα και να απομακρύνουν περισσότερη χοληστερίνη.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα στις κλινικές μελέτες
Σε κλινική δοκιμή τελικού σταδίου, η Merck διαπίστωσε ότι το Lipfendra μείωσε τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης έως και κατά 60% έπειτα από 24 εβδομάδες θεραπείας.
Παρόμοια αποτελέσματα καταγράφηκαν και σε δεύτερη μελέτη, στην οποία συμμετείχαν ασθενείς με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία, μια κληρονομική πάθηση που προκαλεί εξαιρετικά υψηλές τιμές χοληστερίνης ήδη από τη γέννηση.
Ο Dr. Steven Nissen, επικεφαλής ακαδημαϊκός του Heart, Vascular and Thoracic Institute της Cleveland Clinic, χαρακτήρισε τη μείωση της LDL «ιδιαίτερα αποτελεσματική», επισημαίνοντας ότι τα καλύτερα αποτελέσματα επιτυγχάνονται όταν το νέο φάρμακο χορηγείται σε συνδυασμό με στατίνη.
Όπως εξήγησε, η συνδυαστική θεραπεία προσφέρει πρόσθετη μείωση της LDL: η δράση των στατινών ενισχύεται από τους αναστολείς PCSK9 και αντίστροφα.
Συνδυαστική θεραπεία με στατίνες
Σχεδόν όλοι οι συμμετέχοντες στις δύο μεγάλες κλινικές μελέτες της Merck λάμβαναν ήδη στατίνη, ενώ αρκετοί ακολουθούσαν παράλληλα θεραπεία με την εζετιμίμπη, ένα ακόμη φάρμακο που συμβάλλει στη μείωση της χοληστερίνης.
Τα ευρήματα αυτά υποδηλώνουν ότι το Lipfendra μπορεί να αποτελέσει πολύτιμη επιλογή για ασθενείς που, παρά τη λήψη της μέγιστης ανεκτής δόσης στατίνης, εξακολουθούν να παρουσιάζουν υψηλότερες τιμές LDL από τις επιθυμητές.
Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για χαμηλότερη LDL
Τον Μάρτιο, μεγάλες επιστημονικές οργανώσεις, μεταξύ των οποίων η American Heart Association και το American College of Cardiology, δημοσίευσαν νέες κατευθυντήριες οδηγίες που προτείνουν ακόμη πιο επιθετική αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερίνης.
Οι νέοι στόχοι για την LDL είναι:
- κάτω από 100 mg/dL για άτομα χωρίς σημαντικούς παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου,
- κάτω από 70 mg/dL για άτομα υψηλού κινδύνου,
- κάτω από 55 mg/dL για ασθενείς με ήδη εγκατεστημένη καρδιαγγειακή νόσο.
Ένα χάπι αντί για ένεση
Οι πρώτοι αναστολείς PCSK9 εγκρίθηκαν το 2015 και διατίθενται μέχρι σήμερα μόνο σε ενέσιμη μορφή, όπως τα Repatha της Amgen και Praluent των Regeneron και Sanofi.
Σύμφωνα με τους ειδικούς, τα ενέσιμα φάρμακα παραμένουν εξαιρετικά αποτελεσματικά, ωστόσο η κυκλοφορία ενός φαρμάκου σε μορφή χαπιού αναμένεται να διευκολύνει σημαντικά πολλούς ασθενείς που προτιμούν να αποφεύγουν τις ενέσεις, χωρίς να θυσιάζουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
Τιμή και διαθεσιμότητα
Η Merck ανακοίνωσε ότι η τιμή του Lipfendra θα ανέρχεται σε 10,50 δολάρια ημερησίως, δηλαδή περίπου 315 δολάρια για συσκευασία 30 ημερών. Η εταιρεία εκτιμά, ωστόσο, ότι η πραγματική συμμετοχή των ασθενών στο κόστος θα είναι χαμηλότερη, ανάλογα με την ασφαλιστική τους κάλυψη.
