Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έδωσε το «πράσινο φώς» για τη γονιδιακή θεραπεία της Regeneron για μια σπάνια γενετική μορφή κώφωσης. Τα παραπάνω ανακοίνωσε η εταιρεία, σύμφωνα με το Reuters.

Αυτή η έγκριση, που χορηγήθηκε στο πλαίσιο του νέου προγράμματος προτεραιότητας voucher του FDA, σηματοδοτεί την εισαγωγή της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για γενετική απώλεια ακοής στην αγορά. Η Regeneron δήλωσε ότι η θεραπεία Otarmeni θα είναι διαθέσιμη δωρεάν σε ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η γονιδιακή θεραπεία στοχεύει στην απώλεια ακοής που σχετίζεται με την οτοφερλίνη, μία κατάσταση που προκαλείται από παραλλαγές στο γονίδιο OTOF και επηρεάζει 20-50 νεογέννητα στις ΗΠΑ κάθε χρόνο. Η οτοφερλίνη είναι μια κρίσιμη πρωτεΐνη στα εσωτερικά τριχωτά κύτταρα του αυτιού, απαραίτητη για τη μετάδοση ηχητικών σημάτων στον εγκέφαλο. Η θεραπεία παρέχει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου OTOF για να αντικαταστήσει τη μη λειτουργική πρωτεΐνη οτοφερλίνη χρησιμοποιώντας έναν τροποποιημένο, μη παθογόνο ιό, που χορηγείται μέσω έγχυσης στον κοχλία - μια οστέινη κοιλότητα μέσα στο εσωτερικό αυτί.

Η κινεζική Refreshgene και η Eli Lilly μελετούν επίσης θεραπείες για την πάθηση που έχουν αποκαταστήσει την ακοή σε παιδιά σε πρώιμες δοκιμές.

«Θα έλεγα ότι για τον τομέα αυτό σημαίνει μια νέα εποχή και η σκέψη για θεραπείες για την απώλεια ακοής είναι μόνο η αρχή», δήλωσε ο Jonathon Whitton, αντιπρόεδρος, επικεφαλής του παγκόσμιου προγράμματος ακουστικής υγείας στην Regeneron.

Ο Travis Smith, που γεννήθηκε έξι εβδομάδες πρόωρα και διαγνώστηκε με τη μετάλλαξη OTOF, έλαβε την πειραματική θεραπεία της Regeneron στους 18 μήνες στο πλαίσιο μιας κλινικής δοκιμής. «Το να τον βλέπω να μπορεί να αλληλεπιδρά με άλλα παιδιά, ακόμη και να ξέρει τώρα το όνομά του και να γυρίζει όταν λέω το όνομά του είναι το πιο τρελό πράγμα», δήλωσε η μητέρα του Travis, Sierra. Ο Travis είναι σήμερα 2,5 ετών.