Η Lenz Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη φόρμουλά της aceclidine 1,44% για τη διόρθωση της κοντινής όρασης σε ενήλικες με πρεσβυωπία. Πρόκειται για την πρώτη και μοναδική οφθαλμική σταγόνα με aceclidine που έχει εγκριθεί από τον FDA για την πρεσβυωπία, με έναν μοναδικό μηχανισμό δράσης που βασίζεται σε μία μυωτική ουσία με εκλεκτική δράση στην κόρη του ματιού. Η ουσία αυτή αλληλεπιδρά με την ίριδα και ενεργοποιεί ελάχιστα τον ακτινωτό μυ. Σε κλινικές μελέτες, η φόρμουλα έδειξε αποτελεσματικότητα για έως και 10 ώρες μετά την ενστάλαξη.
Η Lenz αναμένει να ξεκινήσει τη διανομή δειγμάτων τον Οκτώβριο του 2025, ενώ η εμπορική διάθεση του προϊόντος θα ακολουθήσει με ευρεία κυκλοφορία που έχει προγραμματιστεί για τα μέσα του τέταρτου τριμήνου του 2025.
«Η έγκριση του VIZZ από τον FDA αποτελεί κομβική στιγμή για τη LENZ και σηματοδοτεί μια ουσιαστική βελτίωση στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για τα 128 εκατομμύρια άτομα στις ΗΠΑ που ζουν με θολή κοντινή όραση λόγω πρεσβυωπίας. Είμαστε έτοιμοι και ενθουσιασμένοι να κυκλοφορήσουμε στην αγορά την πρώτη και μοναδική οφθαλμική σταγόνα με μία μόνο δόση την ημέρα, η οποία έχει αποδεδειγμένη αποτελεσματικότητα έως και 10 ώρες», δήλωσε σε δελτίο Τύπου ο Eef Schimmelpennink, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της LENZ Therapeutics
«Το σημαντικό αυτό ορόσημο είναι αποτέλεσμα τεράστιας δέσμευσης και συνεργασίας της ομάδας της LENZ και των συνεργατών μας, της αφοσίωσης των κλινικών ερευνητών και της συμβολής εκατοντάδων συμμετεχόντων στις κλινικές δοκιμές μας. Τους ευχαριστώ όλους για τον ρόλο τους στην έγκριση του VIZZ από τον FDA», συνέχισε ο ίδιος.
Σύμφωνα με τους Ophthalmology Times, η aceclidine δρα με έναν μηχανισμό που δημιουργεί ένα «φαινόμενο μικρής κόρης» μέσω εκλεκτικής μυωτικής δράσης στην ίριδα, με ελάχιστη διέγερση του ακτινωτού μυ. Το αποτέλεσμα είναι μία κόρη με διάμετρο κάτω των 2 χιλιοστών, που αυξάνει το βάθος πεδίου και βελτιώνει την κοντινή όραση χωρίς να προκαλεί μυωπική μετατόπιση. Και οι δύο κλινικές μελέτες πέτυχαν όλους τους πρωτεύοντες και δευτερεύοντες στόχους, ενώ έδειξαν ότι οι σταγόνες βελτιώνουν την κοντινή όραση εντός 30 λεπτών από την εφαρμογή και διατηρούν την αποτελεσματικότητά τους έως και 10 ώρες.
«Αυτή η έγκριση από τον FDA αντιπροσωπεύει μια ριζική αλλαγή στο θεραπευτικό τοπίο για εκατομμύρια ανθρώπους που ταλαιπωρούνται από την αναπόφευκτη, σχετιζόμενη με την ηλικία απώλεια της κοντινής όρασης», δήλωσε ο Marc Bloomenstein, OD, FAAO, κλινικός ερευνητής, σε σχετικό δελτίο Τύπου. «Πιστεύω ότι θα αποτελέσει μια ιδιαίτερα ευπρόσδεκτη λύση για οπτομέτρες και οφθαλμιάτρους, οι οποίοι πλέον θα μπορούν να προσφέρουν μια ιδιαίτερα αποτελεσματική και πολυαναμενόμενη θεραπεία για την πρεσβυωπία — μια θεραπεία που μπορεί άμεσα να καθιερωθεί ως νέα πρότυπη πρακτική, χάρη στο προφίλ της που ανταποκρίνεται στις ανάγκες των ασθενών».
Ο Bloomenstein μίλησε στο Optometry Times για τα δεδομένα της φάσης 3 σχετικά με την aceclidine 1,44% στο συνέδριο Optometry’s Meeting στη Μινεάπολη της Μινεσότα.
Πόσο αποτελεσματικές είναι οι νέες σταγόνες για την πρεσβυωπία
Η Lenz Therapeutics υπέβαλε αίτηση έγκρισης νέου φαρμάκου (New Drug Application - NDA) στον FDA τον Αύγουστο του 2024 και η αίτηση έγινε δεκτή τον Οκτώβριο της ίδιας χρονιάς. Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη σειρά κλινικών δοκιμών Clarity, η οποία περιλάμβανε τρεις τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες μελέτες φάσης 3 που αξιολόγησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της aceclidine για τη θεραπεία της πρεσβυωπίας.
Οι δοκιμές Clarity 1 και Clarity 2 εξέτασαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της aceclidine 1,44% σε 466 συμμετέχοντες με ημερήσια χρήση για 42 ημέρες. Η μελέτη Clarity 3 αξιολόγησε τη μακροχρόνια ασφάλεια των σταγόνων για διάστημα 6 μηνών, επίσης με καθημερινή χρήση, σε 217 ασθενείς. Όλοι οι πρωτεύοντες και δευτερεύοντες στόχοι επιτεύχθηκαν στις μελέτες Clarity 1 και 2, ενώ καταγράφηκε σταθερή βελτίωση στην κοντινή όραση και στις δύο περιπτώσεις. Η φόρμουλα ήταν καλά ανεκτή και δεν παρατηρήθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη θεραπεία σε καμία από τις τρεις μελέτες.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ερεθισμός στο σημείο ενστάλαξης (20%), θολή όραση (16%) και πονοκέφαλος (13%). Λιγότερο συχνά αναφέρθηκαν επιπεφυκίτιδα με υπεραιμία (8%) και οφθαλμική υπεραιμία (7%). Η Lenz ανέφερε ότι οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες, παροδικές και υποχωρούσαν από μόνες τους.
