Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αρνήθηκε να εγκρίνει την κυτταρική θεραπεία της Atara Biotherapeutics για μια σπάνια μορφή καρκίνου του αίματος. Τα παραπάνω ανακοίνωσε σήμερα η εταιρεία όπως μεταδίδει το Reuters, με αποτέλεσμα οι μετοχές της να υποχωρήσουν κατά 56% στις πρώτες συναλλαγές.
Ο FDA σε επιστολή του δήλωσε ότι δεν είναι σε θέση να εγκρίνει την εφαρμογή της θεραπείας στην τρέχουσα μορφή της.
Η επιστολή ανέφερε ότι η κλινική δοκιμή Allele της εταιρείας, η οποία είχε προηγουμένως αξιολογηθεί από τον FDA ως επαρκής για την υποστήριξη της αίτησης κυκλοφορίας, δεν θεωρείται πλέον επαρκής για να παράσχει αποδεικτικά στοιχεία αποτελεσματικότητας για ταχεία έγκριση.
Η εξέλιξη αυτή έρχεται ως ένα ακόμη πλήγμα για την Atara. Ο FDA στην επιστολή του ανέφερε επίσης ότι η αξιολόγηση της δοκιμής είναι συγκεχυμένη λόγω του σχεδιασμού, της διεξαγωγής και της ανάλυσής της. Η νέα θέση του FDA είναι αντίθετη με τις προηγούμενες οδηγίες του προς την Atara, ανέφερε η εταιρεία.
Η συνεργάτιδα εταιρεία της Atara, Pierre Fabre Pharmaceutical, δήλωσε ότι η απόφαση είναι αντίθετη με τον εκτεταμένο διάλογο με τον οργανισμό για περισσότερα από πέντε χρόνια και πρόσθεσε ότι «μπορεί να έχει εκτεταμένες συνέπειες για την ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες».
Η Atara ζητούσε έγκριση για τη θεραπεία της με κύτταρα CAR-T, που ονομάζεται tabelecleucel, σε ασθενείς με λεμφοϋπερπλαστική νόσο μετά από μεταμόσχευση (EBV+ PTLD) θετική στον ιό Epstein-Barr. Είναι μια σπάνια και συχνά θανατηφόρα μορφή καρκίνου του αίματος που αναπτύσσεται μετά από μεταμοσχεύσεις οργάνων ή βλαστικών κυττάρων. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για αυτήν την ασθένεια στις ΗΠΑ, αλλά οι γιατροί συχνά συνιστούν αποκλειστικά χημειοθεραπεία ή συνδυασμό χημειοθεραπείας με άλλες θεραπείες για τον καρκίνο, και χειρουργική επέμβαση σε σπάνιες περιπτώσεις. Το Tabelecleucel είναι μια ανοσοθεραπεία Τ-κυττάρων που έχει σχεδιαστεί για την εξάλειψη των κυττάρων που έχουν μολυνθεί από τον EBV. Έλαβε έγκριση στην Ευρώπη το 2022, με την επωνυμία Ebvallo.
